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qaly最新视觉报道_qaly怎么读(2024年12月全程跟踪)

内容来源：麦吉窗影视所属栏目：热点更新日期：2024-11-30

qaly

10/21，美国临床和经济评审研究所（ICER）周一发布了关于辉瑞（Pfizer）tafamidis的最终报告，仍然建议大幅降价，但比最初提议的削减幅度稍微温和一些。该药物以Vyndaqel和Vyndamax的商品名销售，于2019年获批，基于其在III期ATTR-ACT试验中成功用于治疗因转甲状腺素蛋白淀粉样变性（ATTR-CM）导致的心肌病。这家美国药品定价监管机构在7月发布的一份草案报告中表示，口服转甲状腺素（TTR）稳定剂需要定价在每年5200美元至1.6万美元之间，才能达到每获得1个质量调整生命年（QALY）的成本效益比为10万美元至20万美元。 **高达95%的折扣** 虽然ICER仍然建议tafamidis的当前年价格近26.8万美元应大幅下降，但最终报告提出了略为宽松的调整。根据该组织的说法，转甲状腺素稳定剂的推荐价格范围为每年1.36万美元至3.9万美元，这意味着tafamidis需要在其当前定价基础上折扣85%至95%，才能被认为具有成本效益。尽管如此，最终报告仍对tafamidis的临床疗效持积极态度，ICER表示他们“高度确信tafamidis在其关键试验中研究的患者群体中具有显著的净健康益处。” 与此同时，BridgeBio Pharma正在等待FDA对其ATTR-CM候选药物acoramidis的决策，该药物是一种口服TTR稳定剂，基于III期ATTRibute-CM研究的结果，预计FDA将在11月29日做出决定。Alnylam Pharmaceuticals在6月的III期HELIOS-B试验中也报告了其RNA沉默剂Amvuttra（vutrisiran）的成功。 Amvuttra已经上市，用于治疗由遗传性ATTR淀粉样变性引起的神经损伤。由于Alnylam新药数据发布的时间节点，ICER表示没有对Amvuttra进行经济模型分析。Alnylam最近已在美国和欧洲提交了补充申请。在ATTR-CM领域日益复杂的格局中，最近FirstWord对心脏病专家的调查显示，多个因素，包括对不同治疗药物临床数据的解读，在决定优先使用哪种药物时起着关键作用。然而，40%的受访医生认为Vyndamax在全因死亡率和心血管住院率方面的数据是ATTR-CM治疗中最有说服力的。网页链接

“医生，我丈夫被诊断出中央型肺癌，手术已经不可能了，但医生建议尝试介入治疗。可是，我们手头只有10万元，再多的钱我实在拿不出来了。我们还有两个孩子要抚养，如果费用超出这个数额，我只能选择离婚。”韩女士焦急地询问道，“医生，10万元够治疗吗？” 韩女士和她的丈夫李先生一直以来都过着平凡的生活。李先生是一个勤劳的司机，韩女士在一家小公司做文员。他们有两个可爱的孩子，生活虽不富裕，但也其乐融融。突然，李先生开始感到胸口疼痛和持续的咳嗽，起初他们以为只是感冒，但症状持续恶化。最终，经过一系列检查，李先生被确诊为中央型肺癌。这个消息如晴天霹雳，打破了他们平静的生活。医生告诉他们，李先生的病情已经无法通过手术治疗，但可以考虑介入治疗，这是一种相对新兴的治疗方法。可是，这种治疗费用高昂。韩女士夜不能寐，她计算了家里的积蓄，只有10万元。两人因此争吵不断，李先生觉得不应该花这么多钱治病，而韩女士则坚持要尽一切可能给他治疗。一天晚上，李先生突然提议：“如果我的治疗费用超过了我们的预算，不如我们离婚吧，你和孩子们至少还能有一条出路。” 韩女士听后既愤怒又心碎，她知道丈夫是为了不拖累家庭，但她无法接受这个提议。经过一夜的思考，韩女士决定去找医生，看看10万元是否足够。中央型肺癌是一种位置较为特殊的肺癌，通常位于大气道或靠近中心部位的肺组织。这类肺癌的治疗较为复杂，手术往往不是最佳选择，因为肿瘤位置靠近重要的血管和气管，手术风险高且难以完全切除。介入治疗是一种微创技术，通过导管和其他微创设备在影像引导下直接作用于肿瘤部位。这种方法包括放射治疗（如立体定向放射治疗，SBRT）、射频消融（RFA）等。介入治疗具有定位精准、创伤小、恢复快等优点，特别适用于无法进行手术的患者。根据2020年在《Journal of Clinical Oncology》发表的一项研究，研究团队使用了成本效益分析（Cost-Effectiveness Analysis, CEA）模型，评估了各种介入治疗方法的经济效益。研究表明，介入治疗相对于传统的化疗和放疗，在延长患者生存期和提高生活质量方面具有显著优势。尽管介入治疗的初期费用较高，但其长期成本效益较好。例如，立体定向放射治疗（SBRT）的ICER（增量成本效益比）约为每获得一个质量调整生命年（QALY）需花费75,000美元，而射频消融（RFA）的ICER约为90,000美元。这些数据表明，虽然介入治疗的初期花费较大，但在延长生命和改善生活质量方面，它们提供了良好的性价比。研究还指出，中央型肺癌患者的治疗费用可能会对家庭造成沉重的经济负担。美国和加拿大的研究发现，癌症患者家庭往往会因为高昂的医疗费用而陷入经济困境。这种经济压力不仅影响患者的治疗决策，还可能对家庭的整体生活质量产生负面影响。在这种情况下，政策制定者和医疗机构需要考虑如何减轻患者的经济负担。例如，提供更多的医保覆盖、设立专项基金以及推广经济实惠的治疗方案等措施，都可以帮助患者获得更好的治疗。除了成本效益，介入治疗的效果也是患者和医生关注的重点。研究表明，介入治疗在提高患者生活质量方面有显著效果。患者接受介入治疗后，症状缓解明显，生活质量提高，许多患者能够恢复部分正常生活。在一项针对中央型肺癌患者的研究中，接受SBRT治疗的患者中位生存期延长至24个月，而传统治疗组仅为18个月。 RFA治疗也显示出类似的效果，且并发症发生率较低。这些结果表明，介入治疗不仅能延长患者的生存期，还能在很大程度上改善其生活质量。总的来说，介入治疗为中央型肺癌患者提供了一种有效且经济的治疗选择。尽管初期费用较高，但其长期效益显著，有助于提高患者的生存期和生活质量。然而，面对高昂的医疗费用，患者家庭可能会面临巨大的经济压力。通过政策支持和医疗改革，可以进一步减轻患者的经济负担，让更多的患者受益于先进的治疗方法。

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