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rnai技术原理新上映_RNAi技术原理(2024年11月抢先看)

内容来源：麦吉窗影视所属栏目：导读更新日期：2024-11-28

rnai技术原理

基因编辑技术详解：敲除、敲低、敲入的区别基因编辑技术中的基因敲除（Gene Knockout）、基因敲低（Gene Knockdown）和基因敲入（Gene Knockin）是三种常见的基因功能研究方法。尽管它们名称相似，但实验方法和效果却大相径庭。今天，我们来详细了解一下这三种技术。基因敲低（Gene Knockdown）𐟧ꊥŽŸ理基因敲低，也称为基因敲降，是通过使用抑制剂来抑制基因的表达过程。主要有三种抑制方式：RNA干扰技术（RNAi）、CRISPR-Cas9技术和基因转染技术。这些技术虽然原理不同，但都能实现基因敲低的效果。 RNA干扰技术（RNAi） siRNA载体：短干扰RNA。在3端有两个碱基的游离，通过与目标mRNA互补结合序列，特异性地实现靶向mRNA降解。 shRNA载体：短发夹RNA。一种siRNA前体，包括一个“茎”和一个“环”结构，由RNA序列的短区域（这些区域形成“茎”）之间的碱基配对形成，由不形成碱基对的短序列（形成“环”）隔开。 CRISPRi载体包含CRISPRi靶向序列和转录抑制子，通过抑制靶向基因的转录水平实现基因敲低效果。基因敲除（Gene Knockout）✋ 基因敲除是通过基因编辑技术删除或破坏特定基因，使其无法表达。这种方法常用于研究特定基因的功能。基因敲入（Gene Knockin）𐟔„ 基因敲入是将外源基因插入到目标基因的位置，从而改变其表达模式。这种方法常用于研究基因的调控机制和功能。通过了解这些基因编辑技术，我们可以更好地理解它们在生物医学研究中的重要作用。

RNA干扰的技术原理和应用

当地时间10月7日，瑞典卡罗琳医学院宣布，将2024年诺贝尔生理学或医学奖授予科学家维克托ⷥ𘃧𝗦–勒Œ加里ⷩ𒁥䫦˜†，表彰他们发现了微小RNA（microRNA）及其在转录后基因调控中的作用。两位获奖者将平分1100万瑞典克朗（约合863万元人民币）奖金。 10月7日，在瑞典斯德哥尔摩举行的2024年诺贝尔生理学或医学奖公布现场。（图源：新华社）据悉，微小RNA是一类在基因调控中发挥关键作用的小型RNA分子。两位科学家的发现引入了一种新的基因调控原理，这对于多细胞生物至关重要，揭示了人类基因组编码超过一千种微小RNA。这一发现为理解生物体功能及其如何发育开辟了新的维度。基因、RNA等学术名词离我们或许很遥远，但两位科学家的经历却吸引了不少人的兴趣。据了解，两位获奖者其实都算是“半路出家”，青年时期都不是研究基因领域的。维克托ⷥ𘃧𝗦–ﯼˆ图源：）公开信息显示，维克托ⷥ𘃧𝗦–磊𚧔Ÿ于20世纪50年代的美国新罕布什尔州，从小受其父亲的影响，他喜爱阅读及动手制作一切他认为新奇的小玩意儿，因此长大之后，他想成为一名科学家。 20世纪60年代，美国阿波罗飞船登月成功，如同那个年代的很多年轻人一样，安布罗斯也想成为一名宇航员，直到1971年他进入麻省理工学院学习天文知识时，发现自己的物理算术能力一般。睡在他旁边的室友好几个晚上与他深夜讨论分子生物与基因组学，于是他把兴趣爱好又转移到了分子生物科学，继而在博士期间师从诺贝尔奖获得者戴维ⷥ𗴥𐔧š„摩，从事线虫相关的研究。加里ⷩ𒁥䫦˜†（图源：）另一边，他的搭档鲁夫昆一开始也不是研究基因的。公开信息显示，鲁夫昆1952年出生于美国加州伯克利，父亲是土木工程师，母亲是家庭主妇，他们乐观开明，都很支持鲁夫肯对科学特别是空间科学方面的热情，并在他很小的时候给他买了望远镜和显微镜。 1973年，鲁夫昆从加州大学伯克利分校生物物理专业毕业，随后在俄勒冈州找到了一份工作。然后他又花了大约六个月的时间在南美各地旅行。有一天，鲁夫昆偶然发现了一堆《美国科学杂志》。回忆当时的感受，鲁夫昆曾说道：“有时候，我会想念科学，所以我花了一天时间阅读那些杂志。”而当他看完这些杂志后，内心是如此地充实满足—— “哇，这太棒了。我想现在就回去。” 就这样，鲁夫昆回去后在加州大学旧金山分校担任核医学技术员，之后前往哈佛大学学习分子生物学。 1982年，鲁夫肯获得了哈佛大学博士学位，随后，1982年至1985年他在麻省理工学院做博士后研究，并于1985年成为麻省总医院和哈佛医学院的首席研究员，现为哈佛医学院的遗传学教授。 10月7日，在瑞典斯德哥尔摩举行的2024年诺贝尔生理学或医学奖公布现场。（图源：新华社） 1993年，安布罗斯和搭档鲁夫昆在Cell杂志上背靠背发表了他们对于lin-4（第一个miRNA）的研究成果。安布罗斯发现lin-4在线虫中存在（Lee et al., 1993），而鲁夫昆证实该miRNA通过与靶基因（lin-14）信使RNA结合抑制其翻译的调控机制（Wightman et al., 1993）。安布罗斯的发现，开拓了科学家们对细胞内非编码RNA，也就是不参与编码蛋白质的RNA，生物学功能的认识。不过在当时，该研究成果并未被重视，直到2000年，第二个miRNA let-7被发现，人们终于开始意识到miRNA对基因调控具有普遍意义。值得注意的是，2006年，诺贝尔生理或医学奖颁给了安德鲁ⷦ𓕥𐔥’Œ克雷格ⷦⅦ𔛯𜌤𛥨ᨥ𝰤𛖤𛬥œ蒎Ai领域作出的贡献。有学者认为，首次发现miRNA的安布罗斯理因应在诺贝尔奖的历史上留下名字，18年后，在诺贝尔奖的历史篇章中，这份遗憾终于被填补了

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