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nejm最新视觉报道_nejm journal watch(2024年12月全程跟踪)

内容来源：麦吉窗影视所属栏目：热点更新日期：2024-12-01

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Nature编辑部发文公开支持Kamala Harris；Science的Features文章发表了一篇文章，指出了Harris当选将提升美国的科学研究水平，具体体现在将支持科研经费预算和支持科研人员绿卡申请。2020年Nature和Science也公开支持Biden，同年全世界最顶级医学期刊NEJM在208年历史中首次支持了一个总统候选人Biden。

NEJM刊文：新型疟疾疫苗，通过蚊子叮咬接种！ 11 月 20 日，发表于《新英格兰医学杂志》（The New England Journal of Medicine）的一项研究，荷兰莱顿大学（Leiden University）领导的研究团队开发出一种通过蚊子叮咬接种的新型疫苗，成功在临床试验中显著降低了受试者对疟疾的易感性。疟疾是一种由疟原虫引起的蚊媒疾病，在热带和亚热带地区流行。据统计，疟疾每年可导致多达一百万人死亡。此前已有两种获批准的疟疾疫苗，它们都旨在通过产生阻止疟疾寄生虫感染肝细胞的抗体以及针对突破性感染来提供长期免疫力，但疫苗的有效性只有 75% 左右，并且需要加强注射。在新研究中，研究团队采用了携带基因工程疟原虫 GA2 的蚊子进行叮咬接种的创新接种策略。这些蚊子携带的“改良版疟原虫”在感染人类体 6 天后即停止发育，能够引发免疫应答但不会令接种者患上疟疾。为测试接触寄生虫是否有助于人类对疟疾产生免疫力，研究人员进行了小规模的临床测试，实验组先被携带 GA2 的蚊子叮咬，三周后再接触携带疟疾的蚊子。结果表明，有 89% 被 GA2 寄生虫叮咬的参与者在接触携带疟疾的蚊子后未感染疾病，而对照组的保护率仅为 13%。该研究表明，通过蚊子叮咬接种的“改良疟原虫”可能成为一种更有效的疫苗策略。研究团队计划进一步扩大试验规模，以验证 GA2 作为全球疟疾控制候选药物的可行性。「热门微博」「科研动态」「疟疾疫苗」「见闻分享」

dafnnejm.Reslure的微博视频

我们的6个月注射一次的LEN HIV PrEP研究PURPOSE 2在NEJM上线了。

「微博国际医药」「国际创新药闻」有望打破这种病“无药可治”局面！NEJM：基因疗法改善多个心功能指标 Danon病是一种严重的多系统疾病，通常由溶酶体蛋白酶-2（LAMP2）突变引起，导致LAMP2蛋白减少或完全缺失。男性患者以肥厚型心肌病、骨骼肌病和智力障碍为主要特征，女性患者常发病晚、临床表现轻（主要累及心肌）。Danon病极其罕见，从1981年至今，全球仅约500例相关案例报道，2012年北京协和医院才首次诊断并报道了中国第一例Danon病。目前，Danon病可用的治疗方案是心脏移植，但这可能会引起诸多并发症，而且并不能实现治愈。当前还没有治疗Danon病的特定疗法。 RP-A501是一款基于腺相关病毒（AAV）的在研基因疗法。此前，美国FDA已授予RP-A501再生医学先进疗法认定（RMAT），用以治疗Danon病。 2024年美国心脏协会（AHA）年会最新科学进展（Late Breaking Science，LBS）专场公布了RP-A501治疗Danon病的1期临床试验结果，表明单次输注RP-A501后，男性患者多个可量化心脏指标均有所改善，治疗安全可控。该研究结果同步发表于《新英格兰医学杂志》（NEJM）

NEJM病例：皮疹性口炎一名 50 岁女性因舌头和脸颊内侧疼痛 10 天到牙科诊所就诊。她有克罗恩病病史，为此她之前曾接受过泼尼松和美沙拉嗪治疗。在这次就诊时，她没有胃肠道或全身症状。体格检查发现，她有许多疼痛的浅浅糜烂，这些糜烂在舌背和颊粘膜上融合形成线性“蜗牛痕迹”形成。无皮肤病变。实验室研究显示，嗜酸性粒细胞绝对计数为每立方毫米 870 个（参考范围，50 至 500）。舌背活检标本显示上皮内微脓肿伴有中性粒细胞和嗜酸性粒细胞，结果与皮疹性口炎一致。该病的病因不明，但pyostomatitis vegetans常常与以下疾病有关：溃疡性结肠炎（Ulcerative Colitis）：一种炎症性肠病。克罗恩病（Crohn's Disease）：另一种炎症性肠病。在某些情况下，它也可能与其他免疫系统异常或皮肤病相关。该患者被转诊进行胃肠病学评估，发现她的肠道疾病处于静止状态。口腔病变用局部糖皮质激素和苯佐卡因治疗。随访 1 个月时，她的症状已经消退，随后没有复发。

NEJM：太厉害了！科学家发现，单次测量CRP、LDL-C和Lp(a)，可预测女性30年心血管病风险

咒术回战|磕疯了五条悟㗥䏦𒹦𐣀Œ咒术回战」 twi：nejmai2

NEJM刊文：这种基因疗法会导致10%的病人患癌！肾上腺脑白质营养不良（ALD）是一种罕见的单基因遗传性脂类代谢病，该病会破坏大脑神经，并常常导致患者在 20 岁之前死亡。2022 年，美国食品和药品管理局（FDA）批准了Bluebird Bio公司的基因疗法 Skysona 。该疗法使用改造过的慢病毒载体递送治疗基因，阻止疾病进展，治疗费用高达 300 万美元。 10月9日，一项发表于《新英格兰医学杂志》（NEJM）的研究报告显示，在接受 Skysona 临床试验的 67 名患者中，6 名患者患上了一种名为骨髓增生异常综合征（MDS，该疾病可以发展为白血病）的恶性肿瘤，一名患者患上了白血病。据悉，早在 2021 年和 2022 年，Skysona 已分别导致一例和两例患者出现 MDS。而在此次患癌的 7 名患者中，6 人不得不再次接受造血干细胞移植以治疗副作用，其中 4 人的癌症已经治愈，一名患者因对移植干细胞的免疫排斥而去世。随着时间推移，患癌病例或还将继续增加。研究人员推测，患者出现癌症可能源于慢病毒载体携带的强力增强子序列激活了致癌基因；另一可能因素是化疗，因为这 7 位患癌病例中的 6 例都曾使用过氟达拉滨（fludarabine）。研究人员正在考虑重新设计可以更精准靶向患病细胞的慢病毒载体，并不再引入强力增强子。「热门微博」「科研动态」「医学进展」「药物」

NEJM病例，一中年妇女因颅内动脉瘤破裂导致蛛网膜下腔出血而被转移到专科医院进行血管内治疗。在术中血管造影期间，动脉瘤再次破裂蓝莓医生的微博视频

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